具有开关作用的“核酶”可促进基因治疗的发展?
生活随笔
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具有开关作用的“核酶”可促进基因治疗的发展?
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是的,核酶是一種具有位點剪切和催化潛能的RNA分子。核酶的作用機制是通過作用于特定有害基因的mR2NA而抑制該有害基因的表達。近年來,科學家們設計并研究了一些抗致癌基因核酶和抗藥物性核酶,如:抗活性H2ras核酶、抗K2ras核酶、抗MDR1核酶、抗c2fos核酶等。
韓國檀國大學的Seong-Wook Lee和同事開發了一種催化RNA(核酶),其僅在一種特異小分子存在時才可以交換基因,從而能夠通過核酶(起開關作用)更好地控制基因拼接過程。研究成果發表于近期的《ACS Chem. Biol.》期刊。這項成果對于基因治療有很大意義,因為:當前基因治療的一個主要限制因素是其缺乏可控性。當研究人員用一個正常基因去替換疾病相關基因時,我們無法在同時在正確的地點和正確的時間啟動基因治療模式,這限制了該治療方法的有效性并可能造成嚴重副反應。
韓國檀國大學的Seong-Wook Lee和同事開發了一種催化RNA(核酶),其僅在一種特異小分子存在時才可以交換基因,從而能夠通過核酶(起開關作用)更好地控制基因拼接過程。研究成果發表于近期的《ACS Chem. Biol.》期刊。這項成果對于基因治療有很大意義,因為:當前基因治療的一個主要限制因素是其缺乏可控性。當研究人員用一個正常基因去替換疾病相關基因時,我們無法在同時在正確的地點和正確的時間啟動基因治療模式,這限制了該治療方法的有效性并可能造成嚴重副反應。
總結
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