对干细胞进行基因编辑的安全性如何?
生活随笔
收集整理的這篇文章主要介紹了
对干细胞进行基因编辑的安全性如何?
小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
這個是存在一定風險的,但是基因編輯不會降低干細胞的穩定性這一點已經被多個研究者證明。也就是說,風險可能是來源于本身技術的不成熟,而不是基因編輯后會出現以上的情況。
有專家指出,對細胞進行基因編輯,存在一定安全性風險。針對美國和日本兩個獨立研究小組近日分別宣布利用基因重新編排技術將人體皮膚細胞改造成了類似胚胎干細胞的“萬能細胞”,有專家指出,這項成果還存在安全性問題。據報道,為改造細胞,日本京都大學教授山中伸彌的研究小組向皮膚細胞中植入了4個基因,其中“c-Myc”是一個與癌癥相關的基因。經此方法改造過的細胞被稱作“iPS細胞”。他們觀察以“iPS細胞”為基礎誕生的實驗鼠近1年時間,發現20%的實驗鼠出現了腫瘤。檢測顯示,這些實驗鼠體內的“c-Myc”基因活躍。這種癌癥化的傾向在很大程度上還受到將基因植入皮膚細胞時所用手段的影響,該過程一般使用病毒作為“搬運工”來運送基因。山中伸彌研究小組使用“逆轉錄病毒”運送基因,這種病毒會對細胞染色體造成影響,有可能使癌癥相關基因“c-Myc”的影響擴大。研究小組考慮今后使用對細胞染色體沒有上述影響的“腺病毒”搬運基因,這種病毒雖然會使基因植入的效率降低,但可以提高安全性。據報道,美國威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員植入皮膚細胞的基因中沒有“c-Myc”,減少了一些安全性問題,但是他們使用的皮膚細胞必須是胎兒或者新生兒的細胞,其研究中用于搬運基因的“慢病毒”也會改寫染色體的遺傳信息。所以兩種方法均存在一定的安全性隱患,其離臨床應用還需要更多的技術上的完善。
研究人員分別通過HDAdV和TALEN矯正了鐮狀細胞病的iPSC,并對這些細胞進行全基因組測序。他們發現,細胞在基因編輯之后,隨機突變的水平依然較低,和未經編輯的細胞差不多。Cell Stem Cell雜志上同期發表的另外兩項研究驗證了上述結果。Johns Hopkins大學的Linzhao Cheng和Zhaohui Ye領導團隊,通過全基因組測序分析證明,對人類iPSC進行CRISPR/Cas9和TALEN編輯具有很高的特異性。而哈佛大學的Kiran Musunuru等人則發現,CRISPR-Cas9 和TALEN靶向編輯之后,人多能干細胞中的脫靶突變發生率很低。這三項研究相互補充和印證,證實了基因編輯技術在干細胞治療中的安全性。值得強調的是,這些結果并不意味著這種干細胞治療不存在風險,而是說編輯過程不會降低干細胞的安全性。原始出處:Suzuki K, Yu C, Qu J, Li M, Yao X, Yuan T, Goebl A, Tang S, Ren R, Aizawa E, Zhang F, Xu X, Soligalla RD, Chen F, Kim J, Kim NY, Liao HK, Benner C, Esteban CR, Jin Y, Liu GH, Li Y, Izpisua Belmonte JC.Targeted gene correction minimally impacts whole-genome mutational load in human-disease-specific induced pluripotent stem cell clones.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):31-6.Smith C, Gore A, Yan W, Abalde-Atristain L, Li Z, He C, Wang Y, Brodsky RA, Zhang K, Cheng L, Ye Z.Whole-Genome Sequencing Analysis Reveals High Specificity of CRISPR/Cas9 and TALEN-Based Genome Editing in Human iPSCs.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):12-3.Veres A, Gosis BS, Ding Q, Collins R, Ragavendran A, Brand H, Erdin S, Talkowski ME, Musunuru K.Low Incidence of Off-Target Mutations in Individual CRISPR-Cas9 and TALEN Targeted Human Stem Cell Clones Detected by Whole-Genome Sequencing.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):27-30.
胚胎干細胞和誘導多功能干細胞(iPS cells) 能轉化為任意種類的細胞,它們有潛力轉化成需要的細胞,治愈病癥。不過,它們也可能發生有害的變異。首先,誘導多功能干細胞也和主人的其它細胞一樣,有相同的基因缺陷,所以在利用它們時先要去除這些缺陷。可是,移除可能做不到很精確;其次,現有的基因編輯方法可能產生癌癥或其它不良副作用。最近的基因編輯方法進展還不能用于干細胞。
有專家指出,對細胞進行基因編輯,存在一定安全性風險。針對美國和日本兩個獨立研究小組近日分別宣布利用基因重新編排技術將人體皮膚細胞改造成了類似胚胎干細胞的“萬能細胞”,有專家指出,這項成果還存在安全性問題。據報道,為改造細胞,日本京都大學教授山中伸彌的研究小組向皮膚細胞中植入了4個基因,其中“c-Myc”是一個與癌癥相關的基因。經此方法改造過的細胞被稱作“iPS細胞”。他們觀察以“iPS細胞”為基礎誕生的實驗鼠近1年時間,發現20%的實驗鼠出現了腫瘤。檢測顯示,這些實驗鼠體內的“c-Myc”基因活躍。這種癌癥化的傾向在很大程度上還受到將基因植入皮膚細胞時所用手段的影響,該過程一般使用病毒作為“搬運工”來運送基因。山中伸彌研究小組使用“逆轉錄病毒”運送基因,這種病毒會對細胞染色體造成影響,有可能使癌癥相關基因“c-Myc”的影響擴大。研究小組考慮今后使用對細胞染色體沒有上述影響的“腺病毒”搬運基因,這種病毒雖然會使基因植入的效率降低,但可以提高安全性。據報道,美國威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員植入皮膚細胞的基因中沒有“c-Myc”,減少了一些安全性問題,但是他們使用的皮膚細胞必須是胎兒或者新生兒的細胞,其研究中用于搬運基因的“慢病毒”也會改寫染色體的遺傳信息。所以兩種方法均存在一定的安全性隱患,其離臨床應用還需要更多的技術上的完善。
研究人員分別通過HDAdV和TALEN矯正了鐮狀細胞病的iPSC,并對這些細胞進行全基因組測序。他們發現,細胞在基因編輯之后,隨機突變的水平依然較低,和未經編輯的細胞差不多。Cell Stem Cell雜志上同期發表的另外兩項研究驗證了上述結果。Johns Hopkins大學的Linzhao Cheng和Zhaohui Ye領導團隊,通過全基因組測序分析證明,對人類iPSC進行CRISPR/Cas9和TALEN編輯具有很高的特異性。而哈佛大學的Kiran Musunuru等人則發現,CRISPR-Cas9 和TALEN靶向編輯之后,人多能干細胞中的脫靶突變發生率很低。這三項研究相互補充和印證,證實了基因編輯技術在干細胞治療中的安全性。值得強調的是,這些結果并不意味著這種干細胞治療不存在風險,而是說編輯過程不會降低干細胞的安全性。原始出處:Suzuki K, Yu C, Qu J, Li M, Yao X, Yuan T, Goebl A, Tang S, Ren R, Aizawa E, Zhang F, Xu X, Soligalla RD, Chen F, Kim J, Kim NY, Liao HK, Benner C, Esteban CR, Jin Y, Liu GH, Li Y, Izpisua Belmonte JC.Targeted gene correction minimally impacts whole-genome mutational load in human-disease-specific induced pluripotent stem cell clones.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):31-6.Smith C, Gore A, Yan W, Abalde-Atristain L, Li Z, He C, Wang Y, Brodsky RA, Zhang K, Cheng L, Ye Z.Whole-Genome Sequencing Analysis Reveals High Specificity of CRISPR/Cas9 and TALEN-Based Genome Editing in Human iPSCs.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):12-3.Veres A, Gosis BS, Ding Q, Collins R, Ragavendran A, Brand H, Erdin S, Talkowski ME, Musunuru K.Low Incidence of Off-Target Mutations in Individual CRISPR-Cas9 and TALEN Targeted Human Stem Cell Clones Detected by Whole-Genome Sequencing.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):27-30.
胚胎干細胞和誘導多功能干細胞(iPS cells) 能轉化為任意種類的細胞,它們有潛力轉化成需要的細胞,治愈病癥。不過,它們也可能發生有害的變異。首先,誘導多功能干細胞也和主人的其它細胞一樣,有相同的基因缺陷,所以在利用它們時先要去除這些缺陷。可是,移除可能做不到很精確;其次,現有的基因編輯方法可能產生癌癥或其它不良副作用。最近的基因編輯方法進展還不能用于干細胞。
總結
以上是生活随笔為你收集整理的对干细胞进行基因编辑的安全性如何?的全部內容,希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。
- 上一篇: Intel 12代i7-12700K现身
- 下一篇: 米家超薄电磁炉发布:99挡旋钮控温 配O