什么是粘多糖病,现在有成熟的治疗手段吗,可以通过基因技术彻底根除吗?
生活随笔
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什么是粘多糖病,现在有成熟的治疗手段吗,可以通过基因技术彻底根除吗?
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粘多糖病目前治療的確困難,不過基因療法應該可以有效治療該病。廣東省第二人民醫院的研究人員就進行過以異基因造血干細胞移植治療該病的嘗試。結果發現,異基因造血干細胞移植治療粘多糖病I型療效肯定,減低劑量的預處理方案有利于降低預處理相關毒性;移植前后加強免疫抑制治療,適當增加供者造血干細胞輸注數量,有利于促進植入,減少移植物衰竭以及GVHD的發生。具體可以參見論文——《異基因造血干細胞移植治療粘多糖病I型1例報告》,《1例異基因造血干細胞移植治療粘多糖病的護理》。
總結
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