基因疗法能否用来治疗血友病了么?
生活随笔
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基因疗法能否用来治疗血友病了么?
小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
實驗表明是可以的。英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規模臨床試驗表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且沒有發現副作用。??英國倫敦大學學院等機構的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫學雜志》上報告說,通過使用8型腺相關病毒作為載體,可以將正確版本的相關基因運載進入人體細胞內,細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。????有6名患者參與了本次試驗。結果顯示,他們接受一次注射后,體內第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經可以顯著改善病情,緩解受傷時血流不止的情況。????對這些患者的跟蹤顯示,由于是在基因層面上進行治療,他們體內第九凝血因子的含量可以長期穩定達16個月,不需要再反復注射第九凝血因子。此外也沒有發現這種基因療法有明顯的副作用。
理論上是可以的,有這方面的報道,已取得初步的成功。參看http://news.xinhuanet.com/worl ... 1.htm
目前,基因療法已在動物實驗上取得了成功,但到臨床實驗還需等待。血友病是遺傳病,患者無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。血友病患者的肝臟缺乏生成凝血因子的正常基因。來自京都大學和奈良縣立醫科大學的研究小組,將凝血因子基因植入患有血友病的實驗鼠肝臟內,有趣的是,結果發現實驗鼠肝臟開始制造凝血因子,并且效果持續了300多天。實驗鼠出血后很容易止住,表明注射了基因的實驗鼠凝血機能得以恢復。未來,研究小組計劃利用這種基因療法,將控制凝血蛋白質生成的基因植入人類誘導多能干細胞(iPS細胞)內,分化生成肝臟細胞再移植給人體,對血友病患者進行治療。
理論上是可以的,有這方面的報道,已取得初步的成功。參看http://news.xinhuanet.com/worl ... 1.htm
目前,基因療法已在動物實驗上取得了成功,但到臨床實驗還需等待。血友病是遺傳病,患者無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。血友病患者的肝臟缺乏生成凝血因子的正常基因。來自京都大學和奈良縣立醫科大學的研究小組,將凝血因子基因植入患有血友病的實驗鼠肝臟內,有趣的是,結果發現實驗鼠肝臟開始制造凝血因子,并且效果持續了300多天。實驗鼠出血后很容易止住,表明注射了基因的實驗鼠凝血機能得以恢復。未來,研究小組計劃利用這種基因療法,將控制凝血蛋白質生成的基因植入人類誘導多能干細胞(iPS細胞)內,分化生成肝臟細胞再移植給人體,對血友病患者進行治療。
總結
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