阿尔茨海默症有哪些基因靶标有望用于开发基因疗法?
生活随笔
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阿尔茨海默症有哪些基因靶标有望用于开发基因疗法?
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最近,布蘭切特洛克菲勒神經科學研究所的的科學家宣布了一項新的發現:在阿爾茨海默的病人腦部和皮膚成纖維細胞中PKCε含量明顯減少。該項研究預示著PKCε作為治療和診斷阿爾茨海默靶標的潛能。目前BRNI/Neurotrope 公司正在進行相關的研究,前期結果顯示,該項新療法不僅去除了形成淀粉樣斑塊的前體物質,同時促進了新突觸的形成抑制了神經元的死亡。
當前,治療阿爾茨海默氏癥的藥物研發方向主要是以淀粉樣-β (Aβ)腦斑——神經退行性疾病的典型特征——為靶點。然而,以Aβ為目標受體的臨床試驗近來卻遭受了一連串打擊。如今,美國科學家一項新的研究結果強調了腦源性神經營養因子(BDNF)在不同阿爾茨海默氏癥模型中對神經的保護效應,這看起來是受到一種獨立于淀粉樣蛋白的機制的控制。這項研究表明,BDNF能對參與阿爾茨海默氏癥的關鍵神經元起到保護作用,因此可以成為阿爾茨海默氏癥治療研究的新方向。
當前,治療阿爾茨海默氏癥的藥物研發方向主要是以淀粉樣-β (Aβ)腦斑——神經退行性疾病的典型特征——為靶點。然而,以Aβ為目標受體的臨床試驗近來卻遭受了一連串打擊。如今,美國科學家一項新的研究結果強調了腦源性神經營養因子(BDNF)在不同阿爾茨海默氏癥模型中對神經的保護效應,這看起來是受到一種獨立于淀粉樣蛋白的機制的控制。這項研究表明,BDNF能對參與阿爾茨海默氏癥的關鍵神經元起到保護作用,因此可以成為阿爾茨海默氏癥治療研究的新方向。
總結
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