基因治療載體應具備以下條件：①易于進入細胞；②在特異細胞或組織達到有規律的、充分的及持續的外源基因表達；③外源基因應含有或整合于基因組活化區內或能自主復制的構件。④整個過程應安全有效并具有選擇性；⑤易于大量生產。目前采用的載體還沒有一種能具備上述所有的條件。理想的基因治療載體除具備以上條件外，應該是靜脈內傳遞并只轉染特異細胞。目前常用基因治療載體可分為病毒載體和非病毒載體兩類。

載體應有效地保護基因治療藥物免受組織或細胞中核酶的降解；無毒性，對患者及環境安全無害；穩定性好，包載率高，容易制備可以實現大規模生產；能夠幫助基因治療藥物實現高效和長期的表達。

理想中的載體應該能夠整合到基因組，表達持續穩定，感染分裂期和非分裂期細胞，而且引起機體的免疫反應小，轉染后介導目的基因即刻、持續穩定表達。一般來說，載體的選擇主要從以下方面考慮：①轉移目的基因所要表達時間的長短，②靶細胞的分裂期，③靶細胞的類型，④轉移目的基因的大小，⑤載體是否引起機體的免疫反應以及是否具有毒副作用，⑥載體是否可以多次導入體內，⑦構建載體的難易程度，⑧載體轉移系統的有效性和可行性，⑨載體的安全性和目的基因的可調節性基因治療的載體分為非病毒載體和病毒載體。非病毒載體主要包括裸質粒、基因槍、陽離子脂質體－DNA復合物，DNA－配體復合物等方法。但更常用的是病毒載體，常用的病毒載體包括逆轉錄病毒、腺病毒、皰疹病毒和腺相關病毒，其中逆轉錄病毒介導的基因轉移具有高效、能整合及拷貝數恒定等優點，但只能感染分裂復制的細胞，因而對高度分化而不分裂的細胞就難以實施基因轉移，同時在輔助細胞中有可能同源重組成野生型病毒，引起細胞惡性轉化。另外，逆轉錄病毒介導的基因轉移多屬于ex vivo 方式，需將靶細胞從體內取出，進行基因修飾，然后移植到體內，技術要求高，操作復雜。腺病毒具有高滴度、高感染性等優點，但腺病毒不能將外源基因整合到細胞染色體，它所介導的基因只能在細胞內暫時表達，腺病毒的基因組比較大，在轉移外源基因的同時也表達大量病毒蛋白，機體很可能識別這些病毒蛋白質，并將受感染的細胞殺滅，所以，腺病毒不能使外源基因在體內長期有效表達。腺相關病毒載體具有具有轉染效率高、表達穩定、表達持續時間長等優點成為目前基因治療領域中倍受矚目的載體之一。但是腺相關病毒載體具有基因表達明顯的“滯后性“，對于要求目的基因轉移后就產生即刻效果來說，還存在一定的問題。所以，尋找一種合適的載體用于基因治療，是非常關鍵的。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗中理想的载体应当具备什么条件？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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