目前對(duì)肌肉萎縮癥還未有治愈療法，雖然其遺傳病因已被知曉近30年。而現(xiàn)有的基因療法僅能影響一部分骨骼肌，談不上很好的治療。但最近的一項(xiàng)研究結(jié)果則給人以希望。最近，德州大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員使用一種新型基因編輯方法成功糾正了導(dǎo)致杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的突變基因，他們使用的是患有DMD的小鼠模型。他們使用CRISPR/ Cas9介導(dǎo)基因組編輯技術(shù)，精確永久地糾正了導(dǎo)致DMD的基因突變。結(jié)果發(fā)現(xiàn)小鼠的DMD隨著時(shí)間推移出現(xiàn)廣泛和漸進(jìn)性的改善，這可能反映了已糾正細(xì)胞對(duì)再生肌肉的貢獻(xiàn)。研究人員表示，他們正致力于開發(fā)一種臨床上更易行的方法來對(duì)成年人組織中的突變進(jìn)行糾正，且已取得一些進(jìn)展。該技術(shù)有望在未來被開發(fā)成一種DMD療法，并應(yīng)用于臨床。

是的。美國科學(xué)家在猴子身上進(jìn)行的研究表明，他們發(fā)明的一種基因療法可以促進(jìn)肌肉組織的生長、增強(qiáng)肌肉強(qiáng)韌度。科學(xué)家認(rèn)為，這種方法或可用于治療人類的肌肉萎縮癥等神經(jīng)肌肉障礙。相關(guān)研究成果發(fā)表在美國《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上。該研究的領(lǐng)導(dǎo)者之一、美國俄亥俄州立大學(xué)醫(yī)院診所負(fù)責(zé)人、神經(jīng)病學(xué)專家杰瑞·蒙代爾稱，這種基因療法是通過操縱身體內(nèi)名為肌肉生長抑制素（Myostatin）的蛋白質(zhì)的行為來起作用的。科學(xué)家在6只獼猴的大腿肌上實(shí)施了該基因療法。他們用一種普通的感冒病毒作為卵泡抑素基因的載體將其輸入猴子的肌肉細(xì)胞中。8周后，猴子的大腿肌肉生長穩(wěn)定，大腿肌肉的直徑增加了15%。而且，利用電流刺激肌肉活性化技術(shù)，科學(xué)家證明，在同一只獼猴身上，接受了該基因療法的大腿強(qiáng)韌度比另一條腿增加了78%。觀察結(jié)果顯示，肌肉組織的增大狀態(tài)和強(qiáng)韌度維持了15個(gè)月，并且獼猴沒有出現(xiàn)明顯的健康問題。蒙代爾表示，將于明年在人類身上進(jìn)行的臨床試驗(yàn)如果也出現(xiàn)同樣的結(jié)果，該方法或許會(huì)改變骨骼肌萎縮相關(guān)疾病的治療方法和效果。

總結(jié)

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