基因治療的策略大致可分為以下幾種：　　基因置換（gene replacement）：基因置換就是用正常的基因原位替換病變細胞內的致病基因，使細胞內的DNA完全恢復正常狀態。這種治療方法最為理想，但目前由于技術原因尚難達到。　　基因修復（gene correction）：基因修復是指將致病基因的突變堿基序列糾正，而正常部分予以保留。這種基因治療方式最后也能使致病基因得到完全恢復，操作上要求高，實踐中有一定難度。　　基因修飾（gene augmentation）又稱基因增補，將目的基因導入病變細胞或其它細胞，目的基因的表達產物能修飾缺陷細胞的功能或使原有的某些功能得以加強。在這種治療方法中，缺陷基因仍然存在于細胞內，目前基因治療多采用這種方式。如將組織型纖溶酶原激活劑的基因導入血管內皮細胞并得以表達后，防止經皮冠狀動脈成形術誘發的血檢形成。　　基因失活（gene inactivation）：利用反義技術能特異地封閉基因表達特性，抑制一些有害基因的表達，已達到治療疾病的目的。如利用反義RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表達，抑制腫瘤細胞的增殖，誘導腫瘤細胞的分化。用此技術還可封閉腫瘤細胞的耐藥基因的表達，增加化療效果。　　免疫調節（immune adjustment）：將抗體、抗原或細胞因子的基因導入疾人體內，改變病人免疫狀態，達到預防和治療疾病的目的。如將白細胞介素-2導入腫瘤病人體內，提高病人IL-2的水平，激活體內免疫系統的抗腫瘤活性，達到防治腫瘤復發的目的。　　其它：增加腫瘤細胞對放療或化療的敏感性：采用給予前體藥物的方法減少化療藥物對正常細胞的損用力。如向腫瘤細胞中導入單純皰疹病毒胸苷激酶基因，然后給予病人無毒性GCV藥物，由于只有含HSV-TK基因的細胞才能將CGV轉化成有毒的藥物。因而腫瘤細胞被殺死，而對正常細胞無影響。

基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治療又有兩種途徑,即生殖（種系）細胞基因治療和體細胞基因治療。1、生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，目前多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。2、體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，目前還有很大困難。體細胞基因治療目前采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善癥狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

基因治療旨在基因水平的改變，方法上包括上調和下調兩個思路，有DNA和mRNA兩個水平。根據治療的靶向分子DNA和RNA，國際上也稱:反DNA策略和反mRNA策略基因治療包含4個技術關鍵，包括:選擇疾病基因、提高導入效率、治療目標細胞和技術要點等方面。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗的策略与技术是啥啊？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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