前景很好。基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因?qū)氚屑毎约m正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。而干細胞在體內(nèi)能保持相當長的壽命并且具有分裂能力，這樣能使被轉(zhuǎn)入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用，是理想的轉(zhuǎn)基因治療靶細胞。以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術(shù)都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構(gòu)成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經(jīng)細胞、內(nèi)皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或?qū)嵤┺D(zhuǎn)基因治療。

干細胞，如間充質(zhì)干細胞、骨肌干細胞造血干細胞、肝干細胞等，因具有易于分離擴增高度的自我更新能力，多向分化潛能和很好的組織相容性，是基因治療的理想輸遞系統(tǒng)，從人體內(nèi)提取的干細胞，在培養(yǎng)過程中利用基因載體成功轉(zhuǎn)入外源基因治療藥物，而后將改造的干細胞重新注入患者體內(nèi)，進行基因治療。

將干細胞治療與基因治療相結(jié)合應該就是干細胞基因治療了，前景很好。基因轉(zhuǎn)移至造血干細胞(HSCs)用于疾病治療是一個最有希望的開發(fā)途徑。在去年11月14期的臨床研究雜志中分別發(fā)表了兩篇研究：第一篇是Stanton Gerson和Case Western University的同事們發(fā)表的；第二篇是Hans-Peter Kiem和Fred Hutchinson Cancer Research Center的同事們發(fā)表的。使用獨特的耐藥基因MGMT，他們已經(jīng)第一次完成了對大動物（狗和人）HSCs基因修飾的選擇和擴增。使用皮孔病毒質(zhì)粒使MGMT高效轉(zhuǎn)移和表達于相對很少的HSCs中，可使得更適于藥物治療的基因修飾細胞重新定居于造血部位。這項選擇系統(tǒng)可在骨髓移植中用于基因療法的臨床試驗。同時，來自哥倫比亞大學內(nèi)科外科學院的Arthur Bank論述了這些結(jié)果在增進我們的知識、發(fā)展人體HSC基因療法的能力等方面的意義和潛能。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的干细胞治疗与基因治疗相结合的前景？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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