一類為基因修正和基因置換，即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組即基因打靶技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強和基因失活，是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。

補充下，還有三種：自殺基因，在某些病毒或細菌中的某基因可產生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒藥物前體轉化為細胞毒物質，將細胞本身殺死，此種基因稱為“自殺基因”。免疫治療，免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因導入機體細胞，以達到治療目的。如細胞因子(cytokine)基因的導入和表達等。耐藥治療，耐藥基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療藥物的能力，把產生抗藥物毒性的基因導入人體細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細胞導入多藥抗性基因中的mdr-1。

目前基因療法大致有四種。一是基因矯正，將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留，二是基因置換，用正常基因替換病變細胞內的致病基因，三是基因增補，不去除異常基因，將目的基因導入病變細胞或其他細胞，使其表達產物補償缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加強，四是基因失活，即在翻譯和轉錄水平阻斷某些基因的異常表達。這些只是現在發展較為成熟的療法，相信隨著研究的深入，更多有效的治療方法將會被使用到實際疾病治療中來。

總結

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