有研究表明，病人的血液干細(xì)胞從患者的體內(nèi)被分離出來，并在實驗室中用一種慢病毒載體將一個具有功能的ALD基因拷貝導(dǎo)入到這些細(xì)胞之中以糾正其基因上的缺陷。在這些患者接受了摧毀骨髓的治療之后，人們接著把這些改良的細(xì)胞重新注入回這些患者的體內(nèi)。2年之后，健康的ALD蛋白仍然可以在這兩位病人的血細(xì)胞中被探查到。令人鼓舞的是，有兩位患者的神經(jīng)學(xué)癥狀得到了改善，而該治療對疾病進(jìn)展的延遲堪比骨髓移植療法的效果。盡管需要在更大群組的患者中進(jìn)行研究，但這些結(jié)果表明，應(yīng)用慢病毒載體的基因療法（該慢病毒載體來源于喪失功能的人類免疫缺陷性病毒，即HIV）可能會成為治療范圍廣泛的人類疾病的工具。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗在治疗X-连锁性肾上腺脑白质营养不良症（ALD）方面有研究吗？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。