有一篇相關論文《鋅指核酸酶技術在基因治療中的應用研究進展》：鋅指核酸酶技術是一種新興的基因高效靶向修飾和調控技術,目前該技術已在人類疾病的基因治療中得到應用,通過敲除致病基因使其喪失致病性或者通過修復突變基因使基因表達正常,實現(xiàn)了對多種人類疾病的基因治療。基于提高鋅指核酸酶效率、特異性和降低細胞毒性等方面的研究較少的現(xiàn)狀,特就人工鋅指核酸酶介導的基因敲除和基因同源重組修復等在人類疾病基因治療方面的應用及存在問題進行了綜述,并對相關研究的開展進行了展望。

ZFN在基因治療中的應用主要包括2個方面:第一,ZFN介導的基因中斷(基因沉默),即利用ZFN切斷某些與疾病相關的基因(如艾滋病毒);第二,ZFN介導的基因更正,即用“正常”或更正的“DNA序列”替換致病基因,如X-相關免疫缺陷、鐮狀細胞性貧血、β-地中海貧血突變等單基因導致的疾病。

鋅指核酸酶的應用主要是在其識別作用這一塊。現(xiàn)已公布的從自然界篩選的和人工突變的具有高特異性的鋅指蛋白可以識別所有的GNN和ANN以及部分CNN和TNN三聯(lián)體。多個鋅指蛋白可以串聯(lián)起來形成一個鋅指蛋白組識別一段特異的堿基序列，具有很強的特異性和可塑性，很適合用于設計ZFNs。

總結

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