(1) 造血干細胞的顯著特性——“永生性”，這就為導入目的基因的持續表達提供了理想的靶細胞。 (2) 它的橫向分化潛能使得它除了可分化為各種血細胞外還能分化成非造血組織細胞如：肝細胞、胰腺細胞、骨骼肌細胞、血管內皮細胞、心肌細胞、神經元和視網膜色素上皮細胞等多種細胞。因此，能夠矯正造血細胞系的細胞缺陷，甚至可以通過分化轉移修正非造血系統的細胞系缺陷。 (3) 造血干細胞存在于造血組織中參與血液循環，有利于轉入的目的基因表達產物隨著血液循環到達靶器官，從而達到治療目的或是存留在血液中發揮治療作用。 (4) 與其他靶細胞相比，造血干細胞更容易獲取，因為它始終可以從人體的外周血、骨髓或臍帶血中獲取，采集方便。此外，隨著造血干細胞分離純化以及體外培養技術的日趨完善，這就為造血干細胞的基因治療提供了可靠技術保證。有望為人類疾病的治療提供一種全新的手段和理想模式。

總結

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