造血干细胞基因治疗在临床上的应用现状如何?
生活随笔
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在最初的臨床試驗中,數以百計患有血液系統惡性疾病和一些遺傳性疾病的病人是通過造血干細胞移植的方法使病情得以緩解。目前,HSCT仍然是治療血液系統疾病、骨髓衰竭和一些遺傳性疾病的有效方法。在異基因造血干細胞移植過程中,通過輸入供體的正常功能性細胞使得受體重建造血系統和免疫系統。但這個過程與移植相關死亡率及發病率有著密切關系,是否找到配型相符的造血干細胞移植往往會決定患者是否有好的預后。但異基因HSCT這種方法有著嚴格的供體來源限制,可能會造成移植物抗宿主等并發癥、移植相關死亡率低等缺陷。
總結
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