在一項新的研究中，一個國際研究團隊報道利用基因療法有望治療這種罕見性的疾病。他們利用慢病毒載體導入正常的ARSA基因到病人自己的造血干細胞(hematopoietic stem cells, HSCs)中，然后再將基因得到校正的HSCs移植回這些病人體內。 研究人員將功能性ARSA基因導入從9名癥狀尚未出現的MLD病人體內提取出的HSCs中。將這些基因得到校正的HSCs移植回一名MLD兒童體內2年后和將這些基因得到校正的HSCs移植回另外兩名MLD兒童體內18月后的分析結果都表明45-80%的血細胞攜帶者功能性的ARSA基因。在這些血細胞中和腦脊髓液中，這種酶處于正常的健康水平。更重要的是，在這種疾病的癥狀出現很久以后，在接受這種基因療法的這三名兒童體內，這種疾病發展中止了。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的造血干细胞基因疗法在治疗异染性脑白质营养不良方面有研究吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網站內容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。