最重要的一點(diǎn)在于運(yùn)用造血干細(xì)胞為靶細(xì)胞的基因治療，其目的在于糾正或是修復(fù)某種缺陷基因，這就要求矯正基因必須整合入靶細(xì)胞的基因組中持續(xù)表達(dá)并隨著造血干細(xì)胞不斷分化成為各種正常血細(xì)胞，進(jìn)而發(fā)揮療效，非病毒載體顯然不能達(dá)到要求。但在目前，非病毒載體的研究尚處于萌芽階段，存在靶向性低、轉(zhuǎn)染效率低、有效表達(dá)時(shí)間短等多方面問題。

在基因治療中，造血干細(xì)胞因?yàn)榫哂凶晕腋录胺只癁楦鞣N血細(xì)胞系的能力而成為一種很有吸引力的靶細(xì)胞。將外源目的基因?qū)朐煅杉?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，特別是血液疾病已取得重要進(jìn)展，例如：腺苷脫氨酶缺陷病、血友病、地中海貧血癥及鐮狀細(xì)胞性貧血癥等。而慢病毒以其轉(zhuǎn)染效率高，能夠感染非分裂期細(xì)胞的特點(diǎn)成為轉(zhuǎn)染造血干細(xì)胞的最適合載體。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的造血干细胞为靶细胞的基因治疗载体选择的关键点是什么？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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