在基因治療中，造血干細(xì)胞因為具有自我更新及分化為各種血細(xì)胞系的能力而成為一種很有吸引力的靶細(xì)胞。將外源目的基因?qū)朐煅杉?xì)胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，特別是血液疾病已取得重要進(jìn)展，例如：腺苷脫氨酶缺陷病、血友病、地中海貧血癥及鐮狀細(xì)胞性貧血癥等。而慢病毒以其轉(zhuǎn)染效率高，能夠感染非分裂期細(xì)胞的特點成為轉(zhuǎn)染造血干細(xì)胞的最適合載體。

總結(jié)

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