ＰＱＢＰ１基因喪失功能后，對細胞分裂周期發揮影響的蛋白質ＡＰＣ４也無法再發揮作用，神經干細胞的分裂周期會變得異常緩慢，到實驗鼠出生前都無法形成充足量的神經細胞，從而無法形成足夠尺寸的腦。幼兒期的ＰＱＢＰ１基因缺損實驗鼠補充ＡＰＣ４蛋白質后，神經細胞的形成得以恢復。另外，向懷有基因缺損實驗鼠胎兒的雌鼠腹部注射與病毒載體結合在一起的ＰＱＢＰ１基因后，實驗鼠幼仔的腦尺寸得到部分恢復，之前只有正常腦尺寸的６５％，注射基因后恢復到了８５％左右。給經過基因治療的實驗鼠施加聲音和電刺激，他們發現實驗鼠在這之后即使單純聽到聲音，也會縮成一團，證實它們的學習能力得到了改善。

由于發現小頭癥與基因有關，所以這是一個一直在研究的項目。近年來也取得了不少突破。東京醫科齒科大學日前發表公報稱，其研究人員參與的一個國際團隊在動物實驗中弄清了先天性小頭癥的發生機制，并通過基因治療，部分恢復了小頭癥實驗鼠腦的尺寸和智力。由于遺傳原因，每３萬至５萬名嬰兒中就有１人患小頭癥，患者腦的尺寸很小，并且伴隨智力障礙。近年來，與小頭癥有關的致病基因相繼被發現，ＰＱＢＰ１基因就是其中之一。

總結

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