根據(jù)疾病和治療目標的不同，基因藥物的靶細胞可以是上皮細胞、肺泡細胞、巨噬細胞、呼吸道干細胞或內(nèi)皮細胞。在生理狀態(tài)下，通過改變噴霧霧滴的直徑，可以將藥物分布于支氣管或肺泡部位。對于CF病人而言，纖毛化上皮細胞是理想的靶細胞，只要有5％～10％的纖毛化上皮細胞被轉(zhuǎn)染即可改善病癥。但遺憾的是由于CF病人呼吸道被嚴重阻塞，黏稠的痰液形成給藥屏障，制約了靶細胞的成功轉(zhuǎn)染。微噴霧技術(shù)與支氣管鏡相結(jié)合，可將60％的標示劑量釋放至肺內(nèi)，但該方法具有侵入性操作，病人較痛苦。呼吸道干細胞也是CF病潛在的靶細胞，只有將上皮細胞或肺泡細胞間緊密連接打開后才可能成功轉(zhuǎn)染。辛酸鈉或溶血磷脂酰膽堿是有效的緊密連結(jié)開啟藥物。用靶向配基修飾基因藥物載體是增加靶細胞特異性轉(zhuǎn)染的有效方法。對不同血清型的病毒載體進行篩選和雜合，也是提高靶向轉(zhuǎn)染的途徑之一。血清型rAAV2載體是臨床研究最多應(yīng)用的載體之一，最近研究發(fā)現(xiàn)，血清型rAAV1、rAAV5、rAAV6和rAAV9表現(xiàn)出的呼吸道靶向性更優(yōu)于rAAV2。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的靶细胞转染的肺囊性纤维化相关基因药物是怎样的？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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