可以利用药物来治疗亨廷顿氏舞蹈病?
生活随笔
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可以利用药物来治疗亨廷顿氏舞蹈病?
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可以的。亨廷頓氏舞蹈癥(HD)是一種晚發性的神經退行性疾病,發病原因在于突變型亨廷頓蛋白的積聚,現在有研究發現其分子伴侶在早期能調節這種積聚,并且在該病的動物模型上對神經元退化體現出強有力的保護。因此,過去幾十年的研究集中在證明分子伴侶可以通過改變polyQ介導的毒性來減輕疾病癥狀,主要是抗致病蛋白(mHtt) 積聚藥物,比如已知熱休克蛋白1(HSF1)可在被抑制環境如熱休克狀態下誘導HSP蛋白的表達,并在培養細胞中發現過表達的HSF1可以抑制mHtt蛋白的表達。現在有些藥物是HSP90抑制劑,通過抑制HSP1的負調節來達到治療目的,比如格爾德霉素。此外,還有17-烯丙氨基格爾德霉素已在果蠅HD疾病模型中發現可以抑制神經退行性性變,有治療效果。
研究發現XJB-5-131是一種很有前途的對抗這種疾病的治療性化合物。這種疾病的癥狀通常出現在中年。早期研究發現活性氧會造成線粒體的氧化損傷,破壞線粒體的功能,導致細胞死亡。XJB-5-131能顯著提高神經細胞的生存,在小鼠上研究生發現XJB-5-131極大的降低了DNA的病斑數,這是一個氧化損傷的標志,也說明對這個疾病具有治療的效果。
研究發現XJB-5-131是一種很有前途的對抗這種疾病的治療性化合物。這種疾病的癥狀通常出現在中年。早期研究發現活性氧會造成線粒體的氧化損傷,破壞線粒體的功能,導致細胞死亡。XJB-5-131能顯著提高神經細胞的生存,在小鼠上研究生發現XJB-5-131極大的降低了DNA的病斑數,這是一個氧化損傷的標志,也說明對這個疾病具有治療的效果。
總結
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