這是多年前的事情了，當(dāng)時(shí)18歲的杰辛格因患遺傳病在美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)人類基因治療研究所接受基因治療時(shí)死亡，因而在美國(guó)和世界范圍內(nèi)引起極大震動(dòng)，招致一些新聞媒體和社會(huì)團(tuán)體對(duì)基因治療的批評(píng)和非議。事后的調(diào)查結(jié)果認(rèn)為，造成患者死亡的原因是“臨床試驗(yàn)存在違規(guī)行為”?！敖苄粮袷录苯o了人們深刻的教訓(xùn)，有助于促使基因治療在更安全和有序的軌道上發(fā)展。

這件事發(fā)生在1999年，杰辛格當(dāng)時(shí)是一名十八歲的亞利桑那州高中畢業(yè)生，因患鳥氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶（OTC）部分缺陷癥在賓夕法尼亞大學(xué)接受基因治療。該校基因治療研究所的研究者采用導(dǎo)管經(jīng)腹股溝動(dòng)脈直及肝血管，將攜帶校正基因的重組腺病毒導(dǎo)入肝臟，外源基因的表達(dá)可望校正OTC缺陷所導(dǎo)致的高血氨癥。基因治療4天后，杰辛格出現(xiàn)發(fā)燒、凝血而死亡。杰辛格在基因治療后所發(fā)生的意外如此迅速是基因治療研究者所始料不及的，這就是所謂的“杰辛格事件”。杰辛格事件及其它基因治療臨床試驗(yàn)不測(cè)事件所引發(fā)的教訓(xùn)是深刻的。在基因治療研究中，首先要繼續(xù)探討安全有效的基因轉(zhuǎn)移載體系統(tǒng)。腺病毒載體誘發(fā)免疫反應(yīng)破壞受感染的細(xì)胞使外源基因不能持續(xù)表達(dá)，因此二次基因轉(zhuǎn)移一般無(wú)效，同時(shí)受治者體內(nèi)易發(fā)生與腺病毒有關(guān)的嚴(yán)重炎癥反應(yīng)。其次，杰辛格通過(guò)導(dǎo)管直接接受的腺病毒顆粒為3.8e13，所用劑量過(guò)大可能是原因之一。在使用安全有效載體的前提下，需采用安全劑量和基因轉(zhuǎn)移途徑，并采取密切觀察、必要的檢測(cè)與長(zhǎng)期隨訪，同時(shí)需不斷完善審查與評(píng)估體系，需在基礎(chǔ)研究中系統(tǒng)回答一些基本問(wèn)題，才能考慮臨床應(yīng)用。換言之，需嚴(yán)格基因治療臨床試驗(yàn)的審查標(biāo)準(zhǔn)。 《自然》曾在2000年報(bào)道NIH前任主任Vamus透露的信息：有691例采用腺病毒進(jìn)行基因治療臨床試驗(yàn)發(fā)生的嚴(yán)重事件，事發(fā)后立即向NIH匯報(bào)的只有39例。由此可見(jiàn)美國(guó)在基因治療臨床試驗(yàn)研究中存在的嚴(yán)重問(wèn)題。 也就是在這件事之后，病毒類基因載體的使用逐漸受到限制，同時(shí)脂類和陽(yáng)離子聚合物類載體開(kāi)始得到更為廣泛的研究。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的杰辛格事件具体情况是怎样的？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問(wèn)題。

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