1）總體要求

所有稿件都應在“方法部分”，簡單描述主要分析和次要分析的內(nèi)容，以及樣本量和統(tǒng)計功效。

所有稿件都應在“方法部分”，交代缺失數(shù)據(jù)的處理方法。除非缺失非常罕見，否則，所謂“包括所有病例”的分析是不可能的，所以是不可接受的，研究者應該根據(jù)數(shù)據(jù)缺失的原因或機制采取適當?shù)奶幚矸椒ā?/p>

比如，對于隨機缺失的數(shù)據(jù)，可采用多重填補法（multiple imputation）或逆向概率加權法（inverse probability case weights）；如果缺失數(shù)據(jù)不是隨機的，且有一定的規(guī)律性，可采用基于模型的填補方法。本雜志關于臨床試驗缺失數(shù)據(jù)處理的一般原則，可參見2012年本刊發(fā)表的Wareet及同事的方法學文章 (N Engl J Med 2012; 367: 1353–1354)。

論文在提供統(tǒng)計學檢驗P值的同時，還必須提供有關效應值、關聯(lián)強度或其它結果指標的可信區(qū)間。可信區(qū)間不應局限于95%，而是應根據(jù)調(diào)整過的一類錯誤值的大小做相應的調(diào)整。[比如，多重比較時可能選用0.001作為一類錯誤值，那么可信區(qū)間就應該根據(jù)0.001來計算?！g者注]

除非研究問題和研究設計特別要求單側統(tǒng)計學檢驗，如非劣效性臨床試驗，那么所有研究都應提供雙側檢驗的P值。一般情況下，P值大于0.01時，其數(shù)值只需保留小數(shù)點后兩位；如果在0.01到0.001之間，其數(shù)值只需保留小數(shù)點后三位；如果小于0.001，則統(tǒng)一用P<0.001表達。當然，有些場合也需要變通，比如預先設有中止條件的臨床試驗，或是全基因組的關聯(lián)性研究。

對結果的報告不需超過一個特定樣本量的研究可提供的科學上的或臨床實踐所需要的精度。比如，對于測量關聯(lián)的OR（odds ratio，比值比）的報告，小數(shù)點后一般保留兩位即可，例如OR=2.18。對于模型分析的結果，如回歸分析中的回歸系數(shù)，小數(shù)點后保留合理的位數(shù)即可，不可過多。

2）對臨床試驗的特殊要求

投稿時，應同時遞交最初和最終的研究設計方案、相應的統(tǒng)計分析計劃（statistical analysis plans, SAPs），以及在研究實施過程中對研究設計方案和統(tǒng)計分析計劃調(diào)整的清單，包括調(diào)整的內(nèi)容和日期。

除特殊情況外，臨床試驗對主要結局的分析一般都應與最初計劃的分析方案保持一致。如果二者不一致，應在稿件的方法部分中說明理由。此外，有時雜志可能會要求作者進行一些研究最初計劃外的統(tǒng)計分析。

在確認性分析中，當進行多組比較時，研究者應該遵守研究方案和統(tǒng)計分析預先計劃的程序，以控制一類錯誤。比如，具體可采用邦費羅尼校正法（Bonferroni adjustments）或事先制定的[按照比較的重要性排序的]序貫比較法（hierarchcal testing procedures）。多重比較的P值應在文章中如此標明。如果采用序貫比較法，只需報告最后一個有統(tǒng)計學意義的及其之前的P值，無需報道第一個沒有統(tǒng)計學意義的及其之后的所有P值。對于預選設定的探索性分析，研究者應該按照統(tǒng)計分析方案預先規(guī)定的方法來控制假陽性錯誤出現(xiàn)的概率，例如Benjamini–Hochberg法。

如果臨床試驗統(tǒng)計分析計劃中沒有寫明多重比較時采用哪種方法來控制一類錯誤，即沒有說明如何控制假陽性結果出現(xiàn)的概率，那么針對所有次要和探索性結局的分析，只需報告治療效果的點估計及其95%置信區(qū)間，無需報告相應的P值。在這種情況下，文章的“方法部分”應注明，可信區(qū)間的寬度沒有做多重比較的調(diào)整，不能保證結論的外推性。

有關細節(jié)可參考Wang和同事推薦的亞組分析方法?(N Engl J Med 2007; 357: 2189–2194)?。如果一個亞組分析是統(tǒng)計分析方案中預先計劃好的，那么有關分析就必須按照預先規(guī)定的方法進行。如果研究者事后認為一項沒有預先計劃的亞組分析是重要的，那么必須給出合理的解釋。而且，文章必須標明那些事后分析的結果。

森林圖常用來展示亞組間干預效果一致性（或異質(zhì)性）的情況，對于呈現(xiàn)不同亞組的效果非常有用，我們建議研究報告應包括所有重要亞組分析的森林圖（參見下圖）。但是，如果亞組樣本量比較小，對組間結果一致性的推論就不可靠了。另外，多種變量與治療間交互作用一一分析的P值，存在多重比較的問題，推論價值有限，一般都不用報告。

在報告治療結果的同時，對于不屬于主要結局的安全性結局（即關于副作用和不良反應的結局）的分析，不需要對其P值進行多重比較的調(diào)整。因為不同的安全性結局反映的是治療對不同器官系統(tǒng)的損傷，彼此是相互獨立的，所以我們認為，一類錯誤大于0.05甚至也是可以接受的。因此，我們要求對不同組間安全性結局頻率的比較，都提供相應的P值，無論他們是否預先計劃的比較。

如有可能，在呈現(xiàn)HR（hazard ratio）或RR（relative rate）之前，作者應對結局的絕對和相對頻率進行描述，目的是使讀者能了解事件發(fā)生的絕對和相對頻率。應避免使用OR，因為很多情況下OR會高估RR，造成誤解。

作者需要按照CONSORT聲明的要求，提供一張受試者流程圖（參考下圖）。同時，我們也鼓勵作者遞交CONSORT聲明清單里要求的所有有關的信息。盡管這些信息可能不完全被發(fā)表，但作者在投稿時需在稿件正文或補充材料的附件里提供它們。CONSORT聲明、要求的內(nèi)容清單，以及受試者流程圖模板，均可以在CONSORT網(wǎng)站（或下面提供的EQUATOR Network網(wǎng)站）獲取。

3）對觀察性研究的特殊要求

觀察性研究結果的可靠性取決于幾個重要的假設，其中包括研究對象的選擇、被測量和沒被測量的混雜，以及控制混雜方法的有效性。文章的“方法部分”須描述研究的設計和分析是如何具體處理這些以及其他有關問題的。

如果一個觀察性研究事先制定了（包括要進行哪些假設檢驗的）統(tǒng)計分析方案，作者應簽字、注明日期，并在投稿時與文章一并遞交。我們鼓勵作者將觀察性研究的統(tǒng)計分析計劃存放在為此設置的在線存儲平臺上。

進行多重比較的觀察性研究，應采用事先設定好的、可接受的方法來控制family-wise error rate，即假陽性結果出現(xiàn)的概率。對于沒有預先校正計劃的多重比較，只需報告有關結果的點估計值及其95%可信區(qū)間，無需報告有關P值。而且，在“方法部分”應注明，沒有對可信區(qū)間進行多重比較校正，不能保證它們的外推性。

如果不能提供事先制定的分析計劃，作者應在“方法部分”對預先制定的分析計劃做一個概括性的描述，具體內(nèi)容應包括：研究對象的合格標準和抽樣方法，最好加上一個研究對象的流程圖（參見下圖）；欲測量的關聯(lián)關系或因果作用，以及選擇分析它們的理由；事先確定的針對治療或暴露效應推論的統(tǒng)計學方法。

報告治療或暴露效應的研究，應按照暴露或治療因素進行分組，描述各組混雜因素和其他有關因素的分布（參見下圖）。當分析須控制組間混雜因素時，應報告混雜因素組間區(qū)別的點估計值及其95%可信區(qū)間。

對于復雜的統(tǒng)計模型及其診斷結果的描述，一般可放在補充材料的附件中。我們鼓勵作者進行敏感性分析，分析未控制的混雜因素對結果可能產(chǎn)生的影響。如果沒有進行敏感性分析，作者則須在文章的討論部分，針對沒有控制的混雜因素，分析它們對結果可能產(chǎn)生的偏倚。

我們也鼓勵作者利用獨立的類似的研究重復目前研究的發(fā)現(xiàn)，以評估結果的穩(wěn)定性。

ref:New Manuscripts | NEJM Author Center

總結

以上是生活随笔為你收集整理的临床研究统计分析的要求和报告规范的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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