血友病分A和B兩種類型，分別由于凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ缺乏而導致的遺傳病。血友病A的患者群最大，傳統(tǒng)治療方法是采用靜脈內(nèi)注射血液制品，更多是注射凈化過的第9因子，雖能改善癥狀，卻無法根治。在治愈標準方面，血友病患者經(jīng)過治療后，達到正常凝血因子活性的1%就稱為有效，達到正常凝血因子活性的10%或20%稱為基本或完全治愈。而且，由于它是分泌型蛋白，不管是肌肉還是肝臟里表達，只要蛋白質(zhì)能分泌到血液中就是有效的。治療血友病，一般采用的是傳統(tǒng)的蛋白替代療法，需定期注射凝血因子并持續(xù)終生，在歐美發(fā)達國家這一費用往往要達到數(shù)百萬乃至上千萬美元，與此相比，基因治療可以說是相當便宜的。

血友病的基因療法好像還不成熟，僅限于實驗室層面。曾經(jīng)，英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。當然，基因治療為血友病的長期緩解乃至治愈帶來了希望。靶組織或細胞選擇范圍廣泛、FⅨ基因片段小、低水平表達即可明顯改善出血、具有良好的動物模型等優(yōu)勢，使得血友病B成為基因治療領域進展最為迅速的疾病之一。

目前針對IX因子的基因治療有3家公司在采用AAV病毒載體同步進行，最快的已經(jīng)完成臨床I期研究，3個劑量組均有明顯效果，最高劑量組可以達到正常值的10%左右，基本可以脫離蛋白藥物。VIII的治療國內(nèi)外也在開展，但比IX進度略顯落后。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的血友病基因治疗的现状如何？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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