癌症试验证实CRISPR编辑免疫细胞安全
科技日?qǐng)?bào)北京 2 月 9 日電(記者劉霞)據(jù)英國(guó)《新科學(xué)家》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道,美國(guó)科學(xué)家將 CRISPR 技術(shù)編輯的免疫細(xì)胞注射到 3 名晚期癌癥患者體內(nèi),沒有發(fā)現(xiàn)任何嚴(yán)重副作用。研究人員稱,這是美國(guó)首個(gè)此類試驗(yàn),也是世界首個(gè)公布結(jié)果的 CRISPR 癌癥試驗(yàn),結(jié)果鼓舞人心,有望為未來更多試驗(yàn)鋪平道路。
英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院的瓦西姆·卡西姆也在進(jìn)行類似實(shí)驗(yàn),他說:“這是一個(gè)重要的里程碑。”
研究團(tuán)隊(duì)成員、賓夕法尼亞大學(xué)的愛德華·施塔特莫爾表示,這一試驗(yàn)旨在評(píng)估該療法的安全性,3 名參與者對(duì)其他療法均無反應(yīng),僅接受了一劑基因編輯細(xì)胞治療。
施塔特莫爾說,目前,在治療一些與血細(xì)胞有關(guān)的癌癥時(shí),醫(yī)生會(huì)從患者體內(nèi)取出免疫細(xì)胞,添加使其攻擊癌細(xì)胞的基因,然后放回患者體內(nèi),但這種治療方法并不適合所有人,在某些情況下,它剛開始有效,但后來又會(huì)復(fù)發(fā)。
因此,科學(xué)家認(rèn)為,除了添加靶向基因外,同時(shí)使用基因編輯技術(shù)刪除基因會(huì)使這種方法更有效。例如,免疫細(xì)胞擁有名為“PD-1”的安全開關(guān),其它細(xì)胞可以對(duì)它說“別傷害我”,許多癌癥會(huì)利用這一點(diǎn)避免免疫攻擊。
在最新試驗(yàn)中,研究小組從 3 名患者體內(nèi)取出免疫細(xì)胞,然后,用一個(gè)病毒將一個(gè)基因添加到免疫細(xì)胞上,使其靶向該蛋白,接下來,他們使用 CRISPR 刪除了包括 PD-1 在內(nèi)的 3 個(gè)基因。6 周后,他們將免疫細(xì)胞放回患者體內(nèi),免疫細(xì)胞在患者體內(nèi)至少存活了 9 個(gè)月。
這一療法存在兩個(gè)主要的安全問題。首先,CRISPR 可以引起基因組出現(xiàn)意外變化,使細(xì)胞癌變,但試驗(yàn)沒有發(fā)現(xiàn)任何癌變跡象。其次,用于基因編輯的 CRISPR 蛋白的殘留痕跡可能會(huì)觸發(fā)免疫反應(yīng),但目前沒有出現(xiàn)這個(gè)跡象。
施塔特莫爾表示,還有許多其他方法可以編輯免疫細(xì)胞使它更有效。此外,他希望能制造出可以提供給所有患者的“現(xiàn)成”細(xì)胞,而不是修改每個(gè)患者的細(xì)胞,這將加快治療進(jìn)度并大大降低成本。
總結(jié)
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